索尼德吉的功效与作用及副作用？

上市信息

索尼德吉在2015年7月24日首次获得美国FDA的批准上市。2021年07月20日，中国国家药品监督管理局官网显示，奥昔朵（磷酸索立德吉胶囊）的5.1类新药已在中国获批，适应症是皮肤基底细胞癌。另外，索尼德吉(Sonidegib)也在欧盟成员国、加拿大、法国、德国等国家上市。

功效与作用

索尼德吉(Sonidegib)是Hedgehog信号通路中的跨膜蛋白的拮抗剂，可阻断hedgehog通路中的信号，适用于治疗局部晚期基底细胞癌(BCC )。具体的作用如下：

1、阻断肿瘤细胞的Hedgehog信号通路，从而抑制肿瘤的生长和扩散。

2、作为一种精准医疗的手段，能够针对性地影响癌细胞，而较少影响正常细胞，从而减少治疗过程中的副作用。

用法用量

推荐剂量为200mg，每天一次，需要空腹服用，至少饭前1小时或饭后2小时服用。

副作用

1、肌肉骨骼和结缔组织疾病：肌肉痉挛、肌肉骨骼疼痛、肌痛。

2、皮肤和皮下组织疾病：秃头症、瘙痒。

3、神经系统疾病：味觉障碍、头痛。

4、全身疾病：乏力、疼痛。

5、胃肠系统疾病：恶心、腹泻、腹痛、呕吐。

6、血液系统疾病：贫血、淋巴球减少症。

7、其他副作用：血清肌酐升高、血清肌酸激酶升高(CK)、高血糖症、脂肪酶增加、丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸转氨酶升高、淀粉酶增加。

副作用处理措施

1、肌肉骨骼疼痛：建议用药期间注意休息，避免劳累，可通过热敷、按摩等方法缓解肌肉痉挛、促进局部血液循环、减轻疼痛。

2、瘙痒：避免过度搔抓局部，以免引起皮肤破溃，同时保持局部清洁、卫生，避免过度摩擦局部。

3、头痛：注意休息，尤其是在头痛发作时及时休息，必要时可遵医嘱服用布洛芬等止痛药物治疗。

4、恶心或呕吐：饮食宜清淡，避免进食辛辣刺激性、油腻的食物，避免接触刺激性的气体，必要时可遵医嘱使用止吐药物或者是抗恶心的药物。

疗效结果

在2期BOLT试验中证实了索尼德吉的疗效和安全性，其中61%的局部晚期基底细胞癌患者接受索尼德吉200mg治疗后达到客观疗效，平均疗效时间为4个月，中位缓解持续时间为26.1个月，中位无进展生存期为22.1个月。

在一项单个、多中心、双盲、多队列临床试验中，纳入局部晚期基底细胞癌(laBCC) (n=194)或转移性基底细胞癌(mBCC) (n=36)患者，评估索尼德吉的安全性和有效性。患者被随机(2:1)接受口服索尼德吉800mg或200mg，每天一次，直到疾病进展或不可耐受的毒性。

研究显示，随机接受索尼德吉每日200mg治疗的laBCC患者被随访至少30个月的ORR为56%，包括3例(5%)完全缓解和34例(52%)部分缓解。使用完全缓解的替代定义进行预先指定的敏感性分析，根据MRI和/或摄影至少定义为PR，并且在残余病变的活检中没有肿瘤证据，产生21%的CR率，中位缓解持续时间为26.1个月。

注意事项

1、建议患者在索尼德吉治疗期间以及最后一次给药后至少20个月内不要献血或血制品。

2、在开始治疗前、治疗期间定期根据临床指征获取血清肌酸激酶(CK)和肌酐水平，根据肌肉骨骼不良反应的严重程度，可能需要暂时中断或停用索尼德吉治疗。

3、在开始使用索尼德吉治疗之前，验证具有生殖潜力的女性的妊娠状态，告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议女性在使用索尼德吉治疗期间以及最后一次给药后至少20个月内采取有效的避孕措施。

相关热文推荐：仑卡奈单抗2024年最新价格多少钱一盒？