trofinetide(Daybue)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及购买渠道？

trofinetide(Daybue)于2023年3月10日被美国食品药品监督管理局(FDA)批准上市，商品名为Daybue,用于治疗两岁及以上成人和儿童患者的Rett综合征。Daybue为口服溶液,规格为200 mg.mL-1，是第一个也是目前唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。此前,Daybue肽已在美国被授予治疗Rett综合征的快速通道和孤儿药资格认定,在欧洲也被授予孤儿药资格认定。以下就trofinetide(Daybue)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及购买渠道进行介绍。

trofinetide(Daybue)适应症

DAYBUE适用于治疗成人和2岁及以上儿童患者的Rett综合征。

trofinetide(Daybue)用法用量

根据患者体重，每日早晚两次口服DAYBUE，如表1所示。DAYBUE可以和食物一起吃，也可以不吃。

表1：2岁及以上患者的DAYBUE推荐剂量

trofinetide(Daybue)的作用

trofinetide 是由Acadia Pharma-ceuticals Incorporated Inc. 研发的一种新的类胰岛素生长因子1( IGF-1 )氨基末端三肽的合成类似物,可以减少减轻神经炎症并改善突触功能,从而达到治疗瑞特综合征( Rett)核心症状的目的。

trofinetide可穿过血脑屏障。在脑中,曲非奈肽可以使大脑的IGF-1正常化,并对病理活化神经胶质细胞具有消炎作用,进而促成突触发育和蛋白质合成，起到治疗Retc综合征的功效。

trofinetide(Daybue)的功效

一项为期12周的随机、双盲、安慰剂对照的临床试验(NCT04181723)评估了Daybue 治疗5 ~ 20岁的Rett综合征患者的有效性和安全性。患者(n=187)根据Rett综合征诊断标准被确诊为典型的Rett 综合征,并明确了MeCP2基因的致病突变。患者随机接受Daybue(n =93 )或匹配的安慰剂(n =94)治疗,12周后,Rett综合征行为问卷(RSBQ)总分和临床整体印象改善(CGI-I)评分的共同主要疗效指标与基线相比发生了变化。RSBQ 分数较低反映Rett综合征的体征和症状的严重程度较低，CGI-I评分的分值下降表明患者症状明显改善。

trofinetide(Daybue)的注意事项

1、腹泻：在接受DAYBUE治疗的患者中，49%的患者持续腹泻或缓解后复发，尽管中断剂量、减少剂量或同时进行止泻治疗。建议患者在开始DAYBUE前停止泻药。如果出现腹泻，患者应通知其医疗保健提供者，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态，如有必要，增加口服液体。如果出现严重腹泻或怀疑脱水，请中断、减少剂量或停止每日服用。

2、失重：在研究1中，接受DAYBUE治疗的患者中有12%的人体重比基线下降了7%以上，而接受安慰剂治疗的患者中只有4%的人体重下降。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止了DAYBUE治疗。监测体重，如果体重明显下降，则中断、减少剂量或停止每日服用。

trofinetide(Daybue)的购药渠道

截止到2024年1月，trofinetide(Daybue)并没有在中国上市，患者如果想要购买此药可以选择自己前往国外购买，或者寻找国内海外医疗服务机构来帮助自己购买。这些机构通常专门为患者提供海外药物购买和送货服务。优点之一是他们通常具有丰富的经验和资源，可以帮助患者快速、安全地购买到所需的药物。此外，他们还可以提供有关药物的详细信息和指导，以及帮助患者了解药物的使用方法和注意事项。

热文推荐：拉布立酶(fasturtec)说明书,用法用量,作用功效,注意事项及价格？