首个Rett综合征治疗药trofinetide(Daybue)获FDA批准上市

导读：2023年3月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准trofinetide(Daybue)上市，用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征患者，该药物是全世界第一个也是唯一一个被批准用于治疗Rett综合征的药物。

美国上市信息

2023年03月10日，美国食品和药物管理局 (FDA) 已批准trofinetide(Daybue)上市，用于治疗2岁及以上儿科和成人患者的Rett综合征。FDA批准 trofinetide(Daybue)上市是得到了关键的3期LAVENDER研究的结果的支持，在两个共同主要疗效终点上均显示出与安慰剂相比具有统计学意义的显著改善。

中国上市信息

截至2024年4月1日，trofinetide(Daybue)还没有在中国上市，但是相信在不久的将来该药物有望在中国上市，为Rett综合征患者及其家庭带来新的治疗希望。在中国的上市还需要临床研究评估该药物的长期安全性和效果，然后经过中国国家食品药品监督管理局批准后才能正式上市。

trofinetide(Daybue)的疗效

在一项为期12周、3 期随机临床试验中，该试验涉及187名女性雷特综合征患者，研究显示，与接受安慰剂的参与者相比，接受该药物的参与者的总体病情以及包括情绪紊乱、适应不良行为和运动技能在内的症状都有所改善。 200 mg/kgbid的trofinetide在Rett综合征行为问卷、RTT临床医生领域特定关注点 - 视觉模拟量表和临床总体印象量表 - 改善方面显示出与安慰剂相比具有统计学显著性和临床相关性的改善。

注意事项

腹泻：在一项为期 12 周的研究和长期研究中，85%接受trofinetide治疗的患者出现腹泻。在接受trofinetide治疗的患者中，尽管剂量中断、减少或同时进行止泻治疗，但仍有 49% 的患者出现持续性腹泻或缓解后复发。 96%的病例腹泻严重程度为轻度或中度。如果发生腹泻，患者应通知其医疗保健提供者，考虑开始止泻治疗，并监测水合状态，并在需要时增加口腔液体。

体重减轻：在为期12周的研究中，接受trofinetide治疗的患者中有12%的体重较基线减轻了7%以上，而接受安慰剂的患者中这一比例 4%。在长期研究中，2.2%的患者因体重减轻而停止trofinetide治疗。用药期间应监测体重，如果体重明显减轻，则中断、减少剂量或停用trofinetide。