曲非肽治疗Rett综合征的作用疗效简介

导读：Rett综合征是一种罕见的进行性神经发育障碍，曲非肽（trofinetide）是一种用于治疗Rett综合征的药物，它是类胰岛素生长因子I（IGF-1）的氨基末端三肽的一种新型合成类似物。这篇文章主要讲了曲非肽的作用机制、疗效、不良反应、药物相互作用等内容。

曲非肽治疗Rett综合征的作用机制

曲非肽的作用机制在于潜在减轻神经炎症和支持突触功能，以此来治疗Rett综合征的核心症状。在中枢神经系统中，IGF-1由神经元和胶质细胞产生，对正常发育和对损伤和疾病的反应至关重要。在动物试验中，曲非肽已被证明可以增加树突的分支和突触可塑性信号。但目前曲非肽对Rett综合征患者的确切治疗作用机制尚不完全清楚。

曲非肽的疗效

美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年3月批准了曲非肽的上市，用于治疗两岁及以上的成人和儿童Rett综合征。3期临床试验结果显示，Rett综合征患者在用新药曲非肽（trofinetide） 治疗后显示出症状的明显改善。曲非肽耐受相对较好，在改善Rett综合征相关关键体征和症状上展现出功效。

曲非肽的不良反应

曲非肽在改善Rett综合征相关关键体征和症状上展现出功效，耐受性相对较好，最常见的副作用是腹泻（82％）和呕吐（29％）。没有报告严重的治疗相关副作用，表明曲非肽在治疗Rett综合征时具有较好的安全性。

曲非肽的药物相互作用

曲非肽是一种弱CYP3A4抑制剂7。当与其他含有CYP3A4的药物联合使用时，可能会增加这些药物在血浆中的浓度，从而增加潜在的毒性反应风险。曲非肽需要避免与有机阴离子转运多肽1B1和1B3等多肽的底物同时使用，以防止患者出现严重的毒性。患者应告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药等，以便医生评估潜在的药物相互作用风险，并可能需要进行相应的药物调整。

在使用曲非肽时，患者和医生应充分了解药物的相互作用，并采取适当的预防措施，以确保患者的安全和治疗效果。医生可能会根据患者的具体情况，调整药物剂量或给药方式，以减轻不良反应并提高治疗效果。