美国食品药品监督管理局批准PAH药物索特西普

导读：MSD公司的索特西普（sotatercept），品牌名为Winrevair，是FDA批准的首个针对肺动脉高压（PAH）潜在机制的创新药物。作为一流的激活素受体II a型Fc融合蛋白，索特西普在改善PAH患者运动能力、提升肺功能方面展现出显著效果，同时能有效降低PAH临床事件风险，为这一难以治疗的疾病带来了新的希望。

肺动脉高压

PAH是一种罕见的疾病，由肺部小血管狭窄和瘢痕引起，导致心脏泵血困难，肺部血压升高。其潜在结构变化与生长介质的失衡有关。PAH多见于30至60岁女性，部分患者有家族史。由于症状与常见心肺疾病相似，PAH的诊断常被延误。因此，及早识别症状并就医是关键，以确保患者得到及时的治疗和关怀。

索特西普的治疗效果

在2期PULSAR试验中，与安慰剂相比，索特西普改善了肺血管阻力(PVR)和 6 分钟步行距离 (6MWD)。在最初的24周内得到改善，并在持续治疗的24个月内保持不变。在关键的3期STELLE研究中，尽管纳入了接受了批准的PAH药物治疗，但PVR为5 Wood单位或更高的WHO功能II级或III级PAH的患者，索特西普改善了6MWD，以及分级测试的9个次级疗效终点中的8个，包括WHO功能级别、NT-proBNP、PVR、PAH-SYMPACT(疾病特有的生活质量工具)的三个领域中的两个，以及死亡或临床恶化的时间(与安慰剂相比，相对风险降低了84%。

安全性

索特西普在治疗中展现出良好的安全性和耐受性。患者服用后，最常见的轻微不良反应为鼻出血和牙龈出血。部分患者可能出现皮肤毛细血管扩张症，表现为胸部和面部的红点。此外，血红蛋白水平上升和血小板计数下降也需关注，因血小板减少可能影响凝血功能，增加出血风险。但总体而言，索特西普仍为肺动脉高压患者提供了有效且相对安全的治疗选择。