融合蛋白索特西普治疗肺动脉高压的效果

导读：肺动脉高压是一种进行性疾病，涉及肺血管的增殖性重塑。尽管治疗取得了进展，但与疾病相关的发病率和死亡率仍然很高。索特西普是一种融合蛋白，治疗效果显著，可捕获与肺动脉高压有关的激活素和生长分化因子，改善患者的呼吸和总体表现。

索特西普药物简介

肺动脉高压是一种进行性血管疾病，其特征是小肺动脉狭窄和肺循环血压升高。几种物质已被批准用于治疗，索特西普可能是新型物质的第一个代表。索特西普是一种激活素受体IIA-Fc型的融合蛋白，它与激活素和生长分化因子结合，可能恢复生长促进或生长抑制信号通路之间的平衡。

肺动脉高压症状

在肺动脉高压中，小肺动脉狭窄，右心必须更加努力地泵血才能将血液输送到肺部，出现毛细血管前肺动脉高压和肺血管阻力增加，症状包括呼吸急促、疲劳、脚肿胀和胸痛。患者在使用索特西普治疗期间应注意保持生活环境的安静、整洁，室内常通风。避免前往海拔高、氧气稀薄的地区，以防缺氧加重病情。

治疗效果

在一项国际随机、安慰剂对照、双盲 3 期研究中，将索特西普与安慰剂的有效性和安全性进行了比较。主要终点是第24周6分钟步行测试中的步行距离。在索特西普组中，步行距离中位数增加了34.3m，安慰剂组中位数增加了1.0m。与安慰剂相比，24周后，心肌生物标志物NT-proBNP也显着改善。STELLAR研究表明，接受24周索特西普治疗后，PAH患者的身体机能和血流动力学参数显着改善，被认为是治疗动脉性肺动脉高压的非常有前途的发展。

药理作用

索特西普为肺动脉高压提供了一种全新的方法，可以对病理性肺动脉高压的发展产生直接影响。索特西普具有新的药理作用原理，该融合蛋白拦截增殖和分化刺激蛋白激活素以及GDF8和-11，从而抵消内皮细胞形成的增加。临床前模型已显示，索特西普不仅可以调节血管细胞的增殖，甚至可以逆转血管和右心室的重塑。