




Duvyzat是治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的新型药物,其正规购买渠道和正确使用方法对患者至关重要。本文将详细介绍该药物的合法获取途径、标准用药方案以及特殊人群使用注意事项,帮助患者安全有效地获取和使用这一重要治疗药物。
获取Duvyzat正品需要了解正规渠道,确保药品质量。
目前可在已获批国家,如美国、欧盟部分国家的授权药房凭处方购买,建议选择医院附属药房或大型连锁药店,确保药品来源可靠。
国内患者可通过医疗机构申请未注册临床急需药品进口,需要主治医生提交完整病历和用药申请,经医院药事委员会审批。
海南博鳌乐城等医疗特区提供未上市药品使用通道,患者可在特区指定医疗机构就诊后,通过特许政策购买。
建议避免通过不明的渠道购买,确保药品运输和储存符合规范要求。
正确使用Duvyzat对保证治疗效果至关重要,需严格遵循体重调整剂量。
剂量根据患者体重调整,每日两次随餐口服:10kg至<20kg:22.2mg/次(2.5mL混悬液);20kg至<40kg:31mg/次(3.5mL混悬液);40kg至<60kg:44.3mg/次(5mL混悬液);≥60kg:53.2mg/次(6mL混悬液)。
使用前需将粉末与指定量纯水混合,充分摇匀。配制好的混悬液可在室温下保存4小时,冷藏可保存24小时。
如漏服一剂,应在想起时立即补服。若已接近下次服药时间,则跳过漏服剂量,切勿加倍服用。
建议固定服药时间,使用专用量具准确量取剂量,定期复诊评估治疗效果。
特殊人群使用Duvyzat需特别谨慎,必要时调整用药方案。
孕妇禁用,动物实验显示胚胎毒性。哺乳期妇女不建议哺乳,缺乏人类安全性数据。
6岁以下安全性未确立,6岁及以上儿童需严格按体重调整剂量,定期监测生长发育。
肝损伤患者无需调整剂量,但需密切监测肝功能。肾功能不全者使用经验有限,建议谨慎用药。
DMD主要累及儿童及青年,老年患者数据不足。如确需使用,建议在严密监测下进行。
特殊人群用药前应全面评估身体状况,治疗期间定期复查相关指标,及时调整用药方案。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=217865