马瓦卡坦的说明书：作用与功效,用法用量,副作用,注意事项

马瓦卡坦(Mavacamten)是由百时美施贵宝研发的一种创新性心肌肌球蛋白抑制剂，主要用于治疗梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)。该药物通过选择性抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，降低心肌过度收缩，改善患者症状和生活质量。2022年获得美国FDA批准上市，目前已在多个国家临床应用。

马瓦卡坦的作用与功效

马瓦卡坦是首个针对肥厚型心肌病的靶向治疗药物，其独特的作用机制为患者提供了新的治疗选择。该药物能有效改善心脏血流动力学，缓解临床症状。

药理作用机制

马瓦卡坦通过可逆性结合心肌肌球蛋白，降低心肌细胞收缩力。这种靶向作用可减轻左心室流出道梗阻，改善心脏舒张功能，同时不影响其他器官功能。

临床治疗效果

临床试验显示，马瓦卡坦能显著改善患者呼吸困难、胸痛等症状。约60%患者治疗后心功能分级提升，运动耐量平均提高30%以上。

马瓦卡坦的治疗效果与剂量密切相关，需要根据个体反应调整用药方案。

马瓦卡坦的用法用量

马瓦卡坦的使用需要严格遵循医嘱，采用个体化给药方案。正确掌握用法用量对确保疗效和减少不良反应至关重要。

标准给药方案

推荐起始剂量为5mg每日一次，口服给药。4-8周后根据临床反应和LVEF调整剂量，最大剂量不超过15mg/日。需整粒吞服，不可掰开或咀嚼。

剂量调整原则

LVEF低于50%时应暂停给药。肝功能不全患者需减量，严重肝功能损害者禁用。与CYP450抑制剂合用时需调整剂量。

治疗期间需定期监测心功能和药物浓度，根据检查结果优化给药方案。

马瓦卡坦的副作用与注意事项

马瓦卡坦可能引起多种不良反应，了解这些风险有助于早期识别和及时处理，合理用药可最大限度降低不良反应发生率。

常见不良反应

最常见副作用包括头晕（30%）、乏力（28%）和呼吸困难（15%）。多数症状轻微，随着治疗继续可逐渐缓解，约5%患者因不良反应停药。

严重风险警示

心力衰竭风险需特别关注，尤其是有心衰病史患者，可能发生LVEF降低，严重者可致心源性休克。治疗期间出现新发或加重的呼吸困难应立即就医。

妊娠期禁用，育龄期女性需采取可靠避孕措施。哺乳期妇女应停止哺乳或停药。老年患者需谨慎用药，从低剂量开始。