FDA批准格拉斯吉布(Glasdegib)用于急性髓系白血病患者

2018年11月21日，美国食品药品监督管理局(FDA)批准格拉斯吉布(Glasdegib)片剂与低剂量阿糖胞苷(LDAC，一种化疗药物)联合使用，用于治疗新确诊的急性髓系白血病(AML)成人患者，这些患者年龄在75岁及以上，或患有其他慢性健康问题或疾病(合并症)，可能无法接受强化化疗。

FDA肿瘤卓越中心主任兼FDA药物评价与研究中心血液肿瘤产品办公室代理主任理查德・帕兹杜尔医学博士表示：“强化化疗通常用于控制急性髓系白血病，但许多急性髓系白血病成人患者因化疗的毒性而无法接受强化化疗。如今的批准为医疗服务提供者提供了另一种工具，用于治疗有各种独特需求的急性髓系白血病患者。临床试验表明，对于不能耐受强化化疗的患者，达瑞斯托联合低剂量阿糖胞苷相比单独使用低剂量阿糖胞苷，能提高总体生存率。”

关于急性髓系白血病

急性髓系白血病是一种进展迅速的癌症，形成于骨髓，会导致血液和骨髓中异常白细胞数量增多。美国国立卫生研究院下属的国家癌症研究所估计，2018年约有19,520人将被诊断出患有急性髓系白血病，约10,670名急性髓系白血病患者将死于该疾病。近一半被诊断出患有急性髓系白血病的成人因合并症和化疗相关毒性而未接受强化化疗。

格拉斯吉布(Glasdegib)的副作用

在临床试验中，接受格拉斯吉布(Glasdegib)治疗的患者报告的常见副作用包括红细胞计数低(贫血)、疲倦(乏力)、出血(hemorrhage)、白细胞计数低伴发热(发热性中性粒细胞减少症)、肌肉疼痛、恶心、手臂或腿部肿胀(水肿)、血小板计数低(血小板减少症)、呼吸急促(呼吸困难)、食欲下降、味觉异常(味觉障碍)、口腔或咽喉疼痛或溃疡(黏膜炎)、便秘和皮疹。

FDA授予该申请优先审评资格。格拉斯吉布(Glasdegib)还获得了孤儿药资格认定，该认定出于激励目的，协助和鼓励各类药企对罕见病药物的研发。