
截至目前,去纤苷(Defibrotide)尚未在国内上市,国内价格暂时不明确。
截至目前,去纤苷尚未在中国大陆正式获批上市,因此也未被纳入国家医保目录,该药物无法通过国内正规医院药房凭处方直接购买和报销。
由于未在国内上市,中国没有官方定价,其价格主要参考海外市场,波动极大,具体价格受汇率、购买渠道等因素影响。
1、海外就医:患者前往已上市国家(如美国)的医院接受治疗。
2、医疗服务机构:也可通过具备资质的医疗服务机构进行咨询和合法购买。
3、临床试验:患者也可关注国内是否有相关的临床试验项目入组。

图片来自公开渠道(如FDA官网、原研药厂官网等),仅供参考。
去纤苷必须在有经验的血液科或移植科医生严密监测下使用,可咨询医生了解囤药数量,不应自行尝试囤积去纤苷。
药品需在20°C-25°C(允许短时偏差)下储存,稀释后的药液必须在规定时间内使用。
在临床试验中,最常见的不良反应包括:
(1)、低血压:发生率达37%,其中7%为严重低血压。
(2)、胃肠道反应:腹泻(24%)、呕吐(18%)、恶心(16%)。
(3)、鼻出血:发生率为14%。
(1)、总体出血风险高:约59%的患者报告了任何类型和级别的出血事件,其中20%为危及生命的严重出血。
(2)、严重出血类型:包括肺泡出血(9%,其中大部分严重)、胃肠道出血(9%)和颅内出血(3%)。这些是导致治疗中断甚至死亡的主要风险。
(1)、过敏反应:发生率<2%,但可能发生皮疹、荨麻疹,甚至罕见的过敏性休克。
(2)、感染与并发症:治疗期间也可能出现败血症、肺炎、移植物抗宿主病等严重并发症,这与患者本身的基础状况和移植后免疫抑制有关。
参考资料: FDA说明书更新于2016年6月30日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=208114