MomentaPharmaceuticals宣布美国FDA授予尼卡利单抗(Imaavy)用于治疗胎儿和新生儿溶血病（HDFN）的罕见儿科疾病认定

2020年7月28日，MomentaPharmaceuticals,Inc.今日宣布，其新型候选药物尼卡利单抗(Imaavy)已获得美国食品和药物管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病认定，用于预防胎儿和新生儿溶血病（HDFN）。

此外，FDA还授予了尼卡利单抗(Imaavy)用于治疗HDFN的孤儿药认定。HDFN是一种严重的胎儿或新生儿血液疾病，当母亲与胎儿的血型在子宫内存在红细胞不相容时发生。

MomentaPharmaceuticals研发高级副总裁兼首席医疗官SantiagoArroyo医学博士、哲学博士表示："在HDFN中，父母血型抗原的不匹配导致母亲的免疫系统将胎儿的红细胞识别为外来物。这导致产生致病性抗体，这些抗体在妊娠期间通过胎盘转移并攻击婴儿的红细胞，引起胎儿贫血，这可能是致命的。HDFN的标准治疗涉及宫内输血，这是一种侵入性手术，可能伴有严重的并发症，在某些情况下甚至导致胎儿死亡。获得此项认定强调了对于非侵入性、安全有效的治疗方案的需求。我们在该适应症的试验正在进行中，我们致力于与FDA合作，尽快将这一选择带给遭受这种破坏性疾病困扰的家庭。"

罕见儿科疾病认定由FDA授予用于解决影响美国境内少于20万名儿童的严重或危及生命的疾病或病症的候选药物。根据FDA的"罕见儿科疾病优先审评券计划"，获得针对"罕见儿科疾病"的药物或生物制剂批准的申办方可能有资格获得一张凭证，该凭证可兑换用于后续不同产品的上市申请获得优先审评。

关于胎儿和新生儿溶血病（HDFN）

胎儿和新生儿溶血病（HDFN）是一种罕见的同种免疫性疾病，影响孕妇及其家庭。其严重程度可从轻微到严重不等，可能导致早产、新生儿发病、需要干预的胎儿贫血，或胎儿/新生儿死亡。HDFN通常在后续妊娠中变得更加严重，每年约有3,000至8,000例妊娠受到严重HDFN的影响。HDFN是由妊娠期间母亲循环系统中的同种抗体通过胎盘转移给胎儿引起的。这种转移使母体抗体能够攻击胎儿的红细胞，导致胎儿贫血、发病或死亡。目前，患有严重HDFN的孕妇接受宫内输血治疗，这是一种侵入性外科手术，可能导致严重并发症（在最严重的病例中胎儿死亡率高达20%，并对新生儿造成显著的发病风险）。

尼卡利单抗(Imaavy)概述

Momenta利用其专有的抗体工程技术开发了尼卡利单抗(Imaavy)，这是一种高亲和力、全人源、无糖基化、无效应功能的IgG1抗FcRn单克隆抗体。在HDFN等胎儿和新生儿的同种免疫及自身免疫性疾病中，FcRn使母体的致病性IgG能够通过胎盘转运至胎儿，导致胎儿疾病或新生儿在出生后发病。此外，FcRn通过一种称为IgG回收的过程，维持母体内高循环浓度的致病性IgG抗体，从而增加了致病性抗体向胎儿的传递程度。

尼卡利单抗(Imaavy)对FcRn的高亲和力靶向作用，旨在独特地实现双重效果：既阻止IgG从母体向胎儿的转移，又降低母体内可供穿过胎盘的高水平致病性抗体。这两种效应旨在防止胎儿暴露于致病性抗体，并降低胎儿疾病的发病风险和严重程度及其相关的并发症。此外，由于其高亲和力结合特性，尼卡利单抗(Imaavy)向胎儿血液循环的转移微乎其微，这可以最大限度地减少胎儿的药物暴露。尼卡利单抗(Imaavy)是首个也是目前唯一一个正在研究用于胎儿和新生儿同种免疫及自身免疫性疾病的FcRn抑制剂。

目前，公司在胎儿和新生儿溶血病（HDFN）中开展的全球多中心2期临床研究"UNITY试验"正在欧洲积极招募受试者，美国也有五个试验中心参与。同时，"CLARITY研究"正在积极招募无法参加UNITY试验的HDFN患者。

尼卡利单抗(Imaavy)也正在另外两项正在进行的临床试验中进行评估："ENERGY研究"和"VIVACITY-MG试验"。ENERGY研究是公司在温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）中开展的适应性2/3期临床研究。公司正在全球范围内启动临床试验中心，预计将于2020年第四季度重新开始患者招募。FDA已授予尼卡利单抗(Imaavy)用于该适应症的快速通道资格和孤儿药认定。