米哚妥林直接急性髓白血病的效果

2017年4月，美国FDA批准米哚妥林联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。

米哚妥林治疗急性髓白血病的效果如何？

2015年第57届美国血液病学会（ASH）年会上，诺华（Novartis）公司就公布了米哚妥林一项全球III期RATIFY（CALGB 10603）临床研究的积极数据。临床研究纳入717例以前未经治疗的FLT3+ AML患者的随机双盲安慰剂对照试验。

试验显示，接受米哚妥林与化疗联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比总生存期更长，其没有某些并发症的生存期也更长（平均 8.2 个月对 3 个月），这里的并发症包括起始治疗 60 天内不能达到完全缓解、白血病进展或死亡。