FDA批准达沙替尼(Dasatinib)扩大范围用于费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期儿童的治疗

2017年11月10日，百时美施贵宝公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大达沙替尼(Dasatinib)片剂的适应症，纳入治疗费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）慢性期（CP）儿童。该批准用于Ph+CML慢性期儿科患者的达沙替尼(Dasatinib)是在优先审评下授予的，并且该适应症获得FDA孤儿药资格认定。

儿童癌症联盟主席Vickie Buenger说：“虽然慢性髓性白血病在儿童中罕见，占所有儿科白血病不到3%，但它在年轻患者中通常比成人更具侵袭性，直到最近，可用的治疗选择很少，FDA决定批准扩大达沙替尼(Dasatinib)用于费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期儿童，可能为这些患者及其家庭带来新希望。”

百时美施贵宝美国商业负责人Johanna Mercier说：“我们决定寻求扩大达沙替尼(Dasatinib)适应症，表明我们致力于在广泛开发项目中探索儿科应用，我们很高兴这一选择现在可用于合适的儿科慢性期CML患者及其医生。”

科罗拉多大学医学院和科罗拉多儿童医院Lia Gore医学博士说：“儿科慢性髓性白血病患者的选择有限，并且在如此小的患者群体中开展研究潜在新疗法的临床试验具有挑战性，达沙替尼是一个重要的新选择，有助于满足费城染色体阳性CML慢性期儿童未满足的需求。”

在接受达沙替尼(Dasatinib)治疗的Ph+CML慢性期儿科患者中，14.4%报告了药物相关严重不良事件。最常见的不良反应（≥15%）包括骨髓抑制、头痛、恶心、腹泻、皮疹、肢体疼痛和腹痛。

达沙替尼(Dasatinib)在Ph+CML慢性期儿科患者中的推荐起始剂量基于体重。推荐剂量应每日口服一次，并且应根据体重变化每三个月重新计算剂量，必要时更频繁。达沙替尼(Dasatinib)片剂不应压碎、切割或咀嚼。片剂应整片吞服。接受压碎片剂的患者暴露量低于吞服完整片剂的患者。

关于慢性髓性白血病

慢性髓性白血病是一种白血病，身体产生数量不受控制的异常白细胞。慢性髓性白血病发生在两条不同染色体（9号和22号染色体）的片段断裂并彼此附着时。新形成的染色体称为费城染色体，其中包含一种称为BCR-ABL基因的异常基因。该基因产生BCR-ABL蛋白，向细胞发出制造过多白细胞的信号。导致CML的遗传改变没有已知原因。

关于达沙替尼(Dasatinib)

达沙替尼(Dasatinib)于2006年首次获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性（Ph+）慢性髓性白血病（CML）慢性期（CP）成人患者。当时，达沙替尼(Dasatinib)还获得FDA批准，用于对既往治疗耐药或不耐受的Ph+急性淋巴细胞白血病（ALL）成人患者。达沙替尼(Dasatinib)已在超过60个国家获批用于这些适应症。

2010年10月，达沙替尼(Dasatinib)获得FDA加速批准，用于治疗新诊断的Ph+CML慢性期成人患者。