地拉罗司的适应症

地拉罗司（恩瑞格）是由诺华公司开发的、目前唯一的口服的铁离子螯合剂，于2005年11月获得FDA批准，用于2岁及以上因输血导致的慢性铁过载患者。2012年12月地拉罗司获欧盟委员会批准，用于因甲磺酸去铁胺疗法禁忌或不足而需螯合疗法的10岁及以上非输血依赖性地中海贫血（NTDT）综合征患者慢性铁过载的治疗。2013年1月23日FDA批准地拉罗司新适应症，用于10岁及以上非输血依赖性地中海贫血(NTDT)患者的慢性铁过载治疗。

非输血依赖性地中海贫血(NTDT)是地中海贫血的一种温和形式，不需要频繁的输血。但久而久之， NTDT 患者会存有铁过载风险，可导致致命的器官损伤。 根据美国国家心脏、肺和血液研究所的信息，美国估计有1000人患有地中海贫血。地中海贫血能使机体制造较少健康红细胞和血红蛋白，而血红蛋白的作用是将氧气运送到身体各部位，并将身体各部位的二氧化碳运回到肺，然后由肺呼出。一些患有地中海贫血的患者需要经常输血， 以保持血红蛋白处于一种可以接受的水平。而铁过载在这部分患者身上是常见的现象。

地拉罗司（恩瑞格）之前被批准用于2岁及以上患者因输血而导致的铁过载治疗， 而这次的批准可以使地拉罗司用于NTDT 铁过载患者的治疗。地拉罗司应该用于每1克干燥肝组织中含铁量至少5毫克的NTDT患者。 地拉罗司的新适应症是 FDA 通过加速审批程序批准的，这样可以使患者能够尽早地应用这种有前景的新药，以治疗严重或威胁生命的疾病， 同时公司要进行额外的研究以确保地拉罗司的临床效果。