




美国FDA2017年4月28日公布,诺华新药Rydapt(midostaurin)米哚妥林正式获批,与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法,也是25年来白血病治疗的首个重大突破。Rydapt作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到FLT3突变,即可考虑使用Rydapt联合化疗进行治疗。
Rydapt目前还没有在中国大陆上市,所以在国内无法进行购买。目前,土耳其版成为患者的新选择,患者可以通过国内专业的医疗服务机构获取正规放心的购药渠道。患者也可以自己或者是和自己的亲属亲去土耳其医院购买,对于目前的情况来看还算可靠的方法。如果患者不想出国,可以在国内找一家可靠的海外医疗机构(医伴旅),正规海外医疗机构可以帮助患者直接联系海外医院,并将Rydapt药品直邮国内。
RATIFY研究是支持Rydapt获批准的关键研究,结果显示雷德帕斯联合化疗组中位生存期为75个月,对照组仅为26个月,EFS也有一倍以上的延长。尤其是该研究在接近10年的随访时间中Rydapt联合化疗组从30个月开始便进入平台期(无患者死亡),与对照组差别非常明显(HR=0.77,P=0.016),患者的生存获益确信无疑。不良反应包括丙氨酸氨基转移酶增高、低钙血症和高钠血症。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921