




Obeticholic acid为Intercept制药公司原研,2016年5月27日获FDA批准用于原发性胆汁性肝硬化(PBC)的治疗。2014年5月28日,FDA授予了Obeticholic acid快速通道资格;2014年3月16日,EMA授予Intercept的obeticholic acid为孤儿药地位,用于治疗原发性硬化性胆管炎。2014年3月,日本住友制药向日本厚生劳省申报,用于治疗非酒精性脂肪肝(NASH)。2015年1月29日,FDA授予Obeticholic acid突破性治疗资格,用于治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH);2015年2月19日 ,Intercept宣布向FDA提交了Obeticholic acid治疗原发性胆汁性肝硬化的NDA申请。
Obeticholic acid治疗肝硬化脂肪肝疗效如何?
一项3期试验REGENERATE试验的结果,研究其在研新药奥贝胆酸(obeticholic acid)与安慰剂治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)引起的肝纤维化患者。主要疗效方面,计划的18个月中期分析显示,每日一次25 mg OCA达到纤维化改善的主要终点(≥1级),具有统计学意义,没有NASH恶化。
试验显示,在主要疗效分析中,与安慰剂相比,Obeticholic acid治疗组中更大比例的患者达到了NASH消退的主要终点而没有肝纤维化恶化,但没有达到统计学显著性。REGENERATE数据告诉我们,奥贝胆酸有望成为针对NASH导致的肝纤维化患者的首个获得批准的药物。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2022年2月24日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207999