瑞戈非尼对胃肠道间质瘤有多大效果？

2017年3月25日拜尔宣布口服多激酶抑制剂瑞戈非尼转移性用于结直肠癌和胃肠道间质瘤两项适应症同时经国家食品药品监督管理总局批准，分别用于治疗接受过以氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗，以及接受过或不适合接受抗VEGF治疗、抗EGFR治疗（RAS野生型）的转移性结直肠癌（mCRC)患者，既往接受过甲磺酸伊马替尼及苹果酸舒尼替尼治疗的局部晚期的、无法手术切除的或转移性的胃肠道间质瘤（GIST）患者。

瑞戈非尼是口服的多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能阻断肿瘤细胞增殖、抑制肿瘤血管生成，调控肿瘤微环境等作用。某研究结论指出，瑞戈非尼可为患者带来显著生存改善，且缓解率较高，疾病控制率提升1倍，药物安全性良好，不良反应可控。

瑞戈非尼获批是基于关键 3 期研究 (GRID) 结果，临床试验显示瑞戈非尼对于进展期胃肠道间质瘤可明显提高患者的无进展生存期。

临床试验对比了瑞戈非尼与安慰剂组相比治疗胃肠道间质瘤的疗效。研究筛选了240名患者，199名患者随机接受瑞格非尼（n=133）或安慰剂（n=66）治疗。结果显示，瑞戈非尼可使转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 患者疾病进展或死亡风险降低 73%。瑞戈非尼能使患者的无进展生存期 (PFS) 明显延长(4.8个月 vs 0.9个月)。

瑞戈非尼服用方法为，以28天为一个周期，每个周期的前21天，每天一次性口服160毫克。持续治疗直到出现疾病进展或不可耐受的药物毒性。每天在同一时间点服药，用药前用低脂餐(热量少于60卡路里，脂肪少于30%)。不要在同一天服用两天的剂量。

2级的手足皮肤反应首次复发，3级或4级副反应缓解后和3级天冬氨酸转氨酶(AST)/丙氨酸转氨酶(ALT)升高，且用药获益大于潜在风险时应将瑞戈非尼的剂量调整为120mg。