瑞格非尼治疗胃肠道间质瘤的效果如何？

瑞格非尼是一种多激酶抑制剂，可以阻断几种促进肿瘤生长的酶。用于胃肠道间质瘤不能通过手术切除或者肿瘤已扩散到身体其它部位的患者，也可用于前期服用格列卫与索坦治疗无效的胃肠道间质瘤患者。

2012年瑞格非尼被美国FDA批准用于mCRC患者，2017年瑞格非尼在我国上市。

在瑞格非尼与安慰剂作对比的实验中，有199名患者由于手术无法切除的胃肠道间质瘤和服用格列卫与索坦治疗仍有进展的患者。结果显示服用瑞格非尼与安慰剂患者相比，肿瘤增长平均延缓期3.9个月。试验中，使用安慰剂的患者在其癌症进展后获得了转换成瑞格非尼治疗的机会。

瑞格非尼作为三线治疗方案，对于进展期胃肠道间质瘤可明显提高患者的无进展生存期。瑞格非尼的获批是基于 III 期临床试验 GRID 的结果研究结果显示，与安慰剂组相比，瑞格非尼能使患者的无进展生存期 (PFS) 获得统计学上的明显延长(4.8个月 vs 0.9个月)。

2012年Mross等公布了瑞格非尼治疗实体瘤的I期临床研究结果，口服剂量递增(10-220mg)的瑞格非尼。结果显示，最常见的3级以上不良反应为手足综合征10例(19%)、高血压病6例(11%)、腹泻4例(8%)、皮疹或脱皮3例(6%)。47例可评估疗效,其中3例PR，32例SD。根据疗效及毒副反应，研究组推荐Ⅱ期临床研究中瑞格非尼剂量为160mg口服d1~d21，28天为1周期。该研究提示瑞格非尼的安全性可被接受,并初步证明其具有抗实体瘤作用。