瑞格菲尼治疗胃肠道间质瘤的效果如何？

瑞格菲尼是一种新型的多激酶抑制剂，能够抑制包括血管新生( VEGFR1、ⅤEGFR2、ⅤEGFR3、TIE-2)，肿瘤生长(c-kit、RET、RAF1和BRAF)和肿瘤微环境( PDGFR和FGFR)相关靶点的活性。

瑞格菲尼联合最佳支持治疗可显着改善患者的总生存期。瑞格菲尼已获批的适应症有三个：1、晚期转移的结直肠癌患者：瑞格菲尼适用于既往曾用基于氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康化疗方案(抗VEGF疗法)以及如果是KRAS野生型(抗EGFR疗法)的转移结肠直肠癌(CRC)患者的治疗。2、胃肠道间质瘤的患者：瑞格菲尼用于治疗曾接受甲磺酸伊马替尼和苹果酸舒尼替治疗的局部晚期、不可移除的或转移性胃肠道间质瘤患者的治疗。3、肝细胞癌患者：瑞格菲尼还可以用于曾经接受过索拉非尼(多吉美)治疗过的肝癌细胞患者。

我们先一起了解一下瑞格菲尼治疗胃肠道间质瘤方面的效果如何。

胃肠道间质瘤是一类起源于胃肠道间叶组织的肿瘤，占消化道间叶肿瘤的大部分。胃肠道间质瘤占胃肠道恶性肿瘤的1～3%，估计年发病率约为10－20/100万。瑞格菲尼是一种多激酶抑制剂，可以阻断几种促进肿瘤生长的酶。用于胃肠道间质瘤不能通过手术切除或者肿瘤已扩散到身体其它部位的患者，也可用于前期服用格列卫与索坦治疗无效的胃肠道间质瘤患者。

瑞格菲尼的获批是基于 III 期临床试验 GRID 的结果研究结果显示，与安慰剂组相比，瑞格菲尼能使患者的无进展生存期 (PFS) 获得统计学上的明显延长(4.8个月 vs 0.9个月)。

在瑞格菲尼与安慰剂作对比的实验中，有199名患者由于手术无法切除的胃肠道间质瘤和服用格列卫与索坦治疗仍有进展的患者。结果显示服用瑞格菲尼与安慰剂患者相比，肿瘤增长平均延缓期3.9个月。