Perjeta治疗乳腺癌效果如何？

2012年10月，帕妥珠单抗（Perjeta）新辅助适应症得到美国食品和药物管理局(FDA)的加速批准，该批准主要基于 NeoSphere 研究的结果。在当时，帕妥珠单抗（Perjeta）治疗方案是 FDA 批准的第一个基于快速审批原则获得乳腺癌新辅助治疗适应症的靶向药物。

NeoSphere研究结果显示给予帕妥珠单抗（Perjeta）和曲妥珠单抗加多西他赛的患者与给予曲妥珠单抗加多西他赛的患者相比，病理完全缓解率显著提高，bpCR（45.8% vs29%，P=0.0141）,tpCR(39.3% vs 21.5%)。耐受性无显著差异。而后NeoSphere研究的5年数据分析发表于2016年Lancet Oncol，结果显示曲帕双靶可以带来PFS的获益（86% vs 81%）。无论PFS，还是DFS，联合双靶向新辅助治疗都优于其它组别。这是由于帕妥珠单抗（Perjeta）和曲妥珠单抗在HER2阳性乳腺癌患者的抗癌活性中表现出互补的作用机制。二者联合应用通过作用于HER-2蛋白胞外不同结构域而阻断同、异源二聚体形成，进而阻断其下游信号传导，抑制肿瘤细胞增殖；同时，二者的ADCC作用叠加，具有协同作用，激活免疫NK细胞彻底清除肿瘤细胞。