




胃肠道间质瘤(GIST)是起源于胃肠道的最常见肉瘤。胃肠道间质瘤占胃肠道恶性肿瘤的1~3%。瑞格非尼(regorafenib、Regonix、瑞戈非尼、Stivarga)获批用于之前使用伊马替尼和舒尼替尼治疗后肿瘤再次出现恶化的转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 成年患者治疗。
瑞格非尼获批是基于关键 3 期研究 (GRID) 结果,临床试验显示瑞戈非尼对于进展期胃肠道间质瘤可明显提高患者的无进展生存期。
临床试验对比了瑞戈非尼与安慰剂组相比治疗胃肠道间质瘤的疗效。研究筛选了240名患者,199名患者随机接受瑞格非尼(n=133)或安慰剂(n=66)治疗。
结果显示,瑞格非尼可使转移性胃肠道间质瘤 (GIST) 患者疾病进展或死亡风险降低 73%。瑞戈非尼能使患者的无进展生存期 (PFS) 明显延长(4.8个月 vs 0.9个月)。临床上常见的不良反应包括高血压(23%)、手足综合征(20%) 和腹泻(5%)等。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2020年12月的说明书,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203085