艾曲波帕治疗血小板减少症效果如何？

艾曲波帕由葛兰素史克公司开发，是一种口服非肽类血小板生成素受体激动剂，可与人体跨膜区的血小板生成素受体相互作用，产生信号级联放大作用，从而诱导骨髓巨核细胞的增殖和分化来提升血小板的数量。

第一代血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），如romiplostim（罗米司亭）和eltrombopag（艾曲波帕），是非常有效的免疫性血小板减少症（ITP）治疗方法，甚至在sITP中也是如此。González-López等回顾性评估了使用艾曲波帕治疗的87例sITP患者（23例sITP患者，9/23例淋巴瘤）。

艾曲波帕属于称为血小板生成素受体激动剂的一类药物。它被用于增加慢性(长期)免疫性血小板减少性紫癜(ITP)成人血液中的血小板数量。它可用于治疗脾脏被切除的人，并且用作一线治疗的药物不再有效。它也可用于治疗成年人，对于这些成年人，不能选择脾脏但血小板计数低的成年人。

当其他治疗方法无效时，艾曲波帕也用于治疗患有严重再生障碍性贫血(SAA)的成年人。艾曲波帕的作用是增加体内血小板的产生。

总体而言，44名患者（38％）在中位时间15天后获得血小板反应（95％CI，7-28天）。与其他亚组相比，淋巴组织增生性疾病合并ITP患者血小板反应率明显更低、反应时间明显更长，但在获得反应后的反应持续时间没有显著差异。Al-Nawakil等报道了4例危及生命的ITP病例，患者同时被诊断为B细胞非霍奇金淋巴瘤，主要应用罗米司亭进行治疗。

所有患者都获得了缓解，说明罗米司亭治疗可以克服危及生命的ITP，最终推迟脾切除和/或限制严重免疫受损患者的类固醇的使用，并减少巨核细胞系化疗毒性。Paul等（2019）招募了24名慢性淋巴细胞白血病或SLL合并血小板计数<50×109/L的患者接受艾曲波帕治疗，ORR为54%（13/24，其中9名获得CR）。