
鲁可替尼在国内上市已有数年时间,那么,鲁可替尼好吗?
鲁可替尼的治疗效果:
在慢性中性粒细胞白血病中,集落刺激因子3受体(CSF3R)—T618I是一种复发激活突变,在不典型慢性髓系白血病中程度较小,且导致组成性JAK-STAT信号转导。
在慢性中性粒细胞白血病和不典型慢性髓系白血病患者中,不管CSF3R突变状态如何,JAK1 / 2抑制剂鲁可替尼的安全性和有效性。
针对接受鲁可替尼治疗的44例患者(21例为慢性中性粒细胞白血病和23例为不典型慢性髓系白血病),进行了一项II期研究。
主要终点是在6个连续28天周期结束时,先入组的25例患者的血液学总反应率。
将反应分为部分缓解或完全缓解。且将应计对象扩大为44例患者,以更好地评估二级终点:包括≥3级的不良事件、脾脏体积、症状评估、反应的遗传相关性和2年生存率。
结果:先入组的25例患者的血液学总反应率为32%(部分缓解8例[慢性中性粒细胞白血病7例和不典型慢性髓系白血病1例])。
有反应的患者为35%(部分缓解[慢性中性粒细胞白血病9例,不典型慢性髓系白血病2例]和完全缓解[慢性中性粒细胞白血病4例]),具有致癌性CSF3R突变的患者为50%。
与部分缓解组和无反应组相比,6个周期后,完全缓解组CSF3R—T618I的平均绝对等位基因负荷减少最大。
结论:鲁可替尼具有良好的耐受性,估计缓解率显示为32%。对诊断为慢性中性粒细胞白血病和/或带有CSF3R—T618I的患者有反应的可能性最大。
参考资料: 欧洲药监局说明书更新于2025年10月11日,说明书网址:https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/jakavi