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恩瑞格治疗铁质积聚疗效如何呢?

郭药师
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2025-01-21 13:58:55
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恩瑞格是由瑞士诺华制药公司研究开发的铁螯合剂产品,是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂,获准在≥2岁、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用,在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。

那么,恩瑞格治疗铁质积聚疗效如何呢?

恩瑞格治疗铁质积聚的治疗效果:

目的:比较恩瑞格及去铁胺(DFO)治疗输血依赖型地中海贫血(TDT)的效果,评价单药治疗的优势及局限性。

方法:回顾分析我院门诊2013年1月-2015年6月TDT合并铁过载并接受恩瑞格或去铁胺(DFO)治疗的病例资料。恩瑞格组58例患儿选择恩瑞格 20 ~35 mg/(kg·天)治疗,去铁胺(DFO)组27例患儿选择去铁胺(DFO) 25 ~ 45 mg/(kg·天)治疗,每周5天。自用药起随访1年,每3~6个月检测血清铁蛋白(SF)水平、肝肾功能、血常规。

结果:两组患儿中位年龄、平均铁摄入率及治疗前SF比较差异无统计学意义。

随访6个月,恩瑞格组和去铁胺(DFO)组SF下降均值分别为168(-2 650,7 254)ng/mL和170(-260,599)ng/mL(P>0.05)。

恩瑞格组SF下降与剂量呈正相关(P<0.05).随访7 ~12个月,恩瑞格组与去铁胺(DFO)组SF下降均值分别为212(-370,795)ng/mL和-1 330(-2 454,-206)ng/mL(P<0.05)。

结论:恩瑞格较去铁胺(DFO)治疗TDT有优势,宜使用耐受范围内最大剂量。恩瑞格可稳定SF,宜长期用药。去铁胺(DFO)安全剂量用于大量输血患儿效果不佳。

参考资料: FDA说明书,FDA更新于2016年1月,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203560。

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