




2017年,雷德帕斯通过美国FDA的审批,正式上市,雷德帕斯的适应症:
AML:雷德帕斯适用于与阿糖胞苷及柔红霉素联用的标准诱导治疗及阿糖胞苷巩固化疗后,对新诊断为基因FLT3突变阳性成年AML患者的治疗,不适用作为AML患者的单药诱导治疗。
ASM:雷德帕斯适用于ASM、SM-AHN和MCL成年患者的治疗。
那么,雷德帕斯对白血病有多大疗效呢?
雷德帕斯治疗白血病的治疗效果:
雷德帕斯主要在新诊断急性髓系白血病成人患者、系统性肥大细胞增多症患者的治疗中应用。
本研究结果显示,这两种疾病患者在原有治疗方案基础上加用雷德帕斯后,总缓解率可达到80.0%,效果较好,以新诊断FTL3阳性的急性髓系白血病患者为研究对象,常规治疗基础上,分别给予雷德帕斯及安慰剂治疗,结果显示,雷德帕斯组患者总体生存期、无事件生存期均明显高于安慰剂组患者,差异显著,证明了雷德帕斯在该疾病治疗中的有效性。
另外,系统性肥大细胞增多症研究中,利用雷德帕斯开展单药治疗,结果显示,患者均具有良好的耐受性,总有效率达到60%,效果较好。
通过研究可以看出,多靶向酪氨酸激酶抑制剂雷德帕斯(Midostaurin)可对多种靶向分子的活性做出有效的抑制,实现抗肿瘤细胞的目的。
临床应用结果表明,在急性髓系白血病、系统性肥大细胞增多症治疗中,雷德帕斯具有辅助治疗作用或单药治疗作用,能够延长患者的生存时间,且不良反应较少,提高患者治疗的依从性。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921