瑞格非尼治疗胃肠道间质瘤的疗效怎样呢？

胃肠间质瘤是一种具有高度侵袭性的癌症，其可能持续多年不被发现，且在诊断之时，大多数患者已进展至疾病的晚期。在伊马替尼及舒尼替尼治疗后，生存率较低且治疗方法有限。 瑞格非尼是德国拜耳医药公司的一款多激酶抑制剂，被批准用于治疗转移性结直肠癌，肝癌和胃肠道间质瘤。

瑞格非尼已在包括美国及日本在内的多个国家以Stivarga的商标名获得批准，用于治疗胃肠道间质瘤。瑞格非尼治疗胃肠道间质瘤的疗效怎样呢？

瑞格非尼治疗胃肠道间质瘤的临床疗效和安全性在国际多中心研究，随机，双盲，安慰剂对照III期患者的胃肠道肿瘤(GIST)逐行或不能耐受伊马替尼和渐进的舒尼替尼谁是至少间质瘤的研究。在144次PFS事件(中央盲法评估)后进行主要功效终点，无进展生存期(PFS)的分析。还评估了次要结果，如进展持续时间(TTP)和总生存期(OS)(中期评估)。

总共有199名GIST患者中比2：1的160毫克瑞格非尼治疗的每日随机口服一次加最佳支持疗法(BSC; N = 133)或外观类似安慰剂加BSC(N = 66)分配的超过3周然后休息一周。瑞格非尼的中位剂量为140mg。199名随机患者的中位年龄为58岁。64%为男性，68%是高加索人，并且所有患者在0或1。从最近的进展或复发事件到随机化的中位时间为6周基线ECOG性能状态。

瑞格非尼加BSC引起的PFS明显长于安慰剂加BSC。风险比为0.268 ，中位PFS分别为4.8个月和0.9个月。无论年龄，性别，地理区域，治疗前和ECOG表现状态如何，PFS的延长都是一致的。OS分析的HR倾向于尽管的谁被最初分配给安慰剂组85%患者进展后交叉，到正治疗效果。