瑞格非尼的疗效怎样呢？

瑞格非尼的疗效怎样呢？研究人员在伊马替尼和舒尼替尼治疗失败后胃肠道间质瘤（GIST）患者中进行了一项瑞格非尼多中心II期试验。主要目的是评估临床获益，定义为完全反应（CR）+部分反应（PR）+疾病稳定（SD）≥16周。次要终点包括瑞格非尼在该患者人群中的无进展生存期（PFS）、安全性和耐受性。

招募了34名转移性胃肠道间质瘤患者。一名参与者在入组后被判定不符合研究药物的给药条件，因此，33名患者接受至少一剂瑞格非尼。在生存患者进行中位随访10.9个月后，21名患者仍继续接受瑞格非尼治疗，其中16名患者无进展。由于研究者评估的患者持续获益，5名患者在按RECIST标准疾病进展后继续接受瑞格非尼治疗。疾病进展后持续获益的患者包括：1名手术切除新单发转移的患者和4名疾病相关症状持续改善或肿瘤生长速度减慢的患者；这些患者疾病进展并且继续观察其毒性。

12名患者停用研究药物：6名按RECIST标准疾病进展疾病进展，3名研究者评估的临床进展，1名无关并发疾病，1名根据患者选择（因为前往研究中心的困难，所以退出），以及1名出现不良事件后由研究者决定（瘤内出血导致第二治疗周期长时间肠梗阻）。

瑞格非尼对多激酶抑制剂耐药胃肠道间质瘤有活性，大部分患者疾病持续稳定的发生率高，中位无进展生存期PFS为10个月任何等级的最常见毒性是手足皮肤反应，疲劳，高血压和腹泻，发生率分别为85％，79％，67％和61％。