




雷德帕斯是米哚妥林的别称,化疗联合使用治疗FLT3阳性的急性骨髓性白血病(AML)、系统性肥大细胞增多症(ASM)及其伴随的血液学肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)。临床数据显示,FLT3突变的急性髓性白血病患者在接受雷德帕斯和标准化疗联用时整体生存期提高了23%,也正是基于此试验,雷德帕斯获得FDA突破性药物疗法认定,2017年4月在美国上市。
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一项单臂、开放标签、多中心试验评估了雷德帕斯作为单药在ASM、SM- AHN和MCL(统称为高级SM)患者中的疗效。患者在28天的周期内接受雷德帕斯每次100 mg,每日两次,直到病情进展或出现无法耐受的毒性反应。本次试验主要观察终点为CR(完全缓解)+ICR(不完全缓解)。
试验结果表明,所有患者的CR+ICR为21%,CR+ICR的中位持续时间为NR(not reached未达到),达到CR+ICR的中位时间为0.5个月。三组患者(ASM VS SM-AHN VS MCL)的CR+ICR为38% VS 16% VS 25%,CR+ICR的中位持续时间为NR VS NR VS NR,达到CR+ICR的中位时间为0.7个月 VS 0.5个月 VS 0.3个月。
研究人员对雷德帕斯在这项研究中最终结果进行了评估,结果表明,所有患者的ORR(客观缓解率)为17%,CR为2%,PR为15%。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年6月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=215921