Midostaurin治疗白血病效果如何？

Midostaurin（雷德帕斯）是治疗急性髓性白血病(AML)的药物，这是15年来首个获批的治疗AML的新药。该药是由诺华开发，用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)阳性突变的AML新增患者。在AML的靶向治疗上，Midostaurin（雷德帕斯）是众多候选药物的领跑者。那Midostaurin（雷德帕斯）治疗AML效果到底怎么样呢？

一项代号为RATIFY的随机试验可以证实Midostaurin（雷德帕斯）用于AML的安全性及有效性。这项实验纳入717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者，他们被随机分成两组进行对照治疗。 结果发现，接受Midostaurin（雷德帕斯）联合化疗的患者组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显著的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个。

另一项国际多中心FLT3+ AML 3期临床试验中，研究人员检测了3277例AML，招募了其中符合要求的717例FLT3+患者，并将他们随机分为两组，一组接受Midostaurin（雷德帕斯）与化疗(柔红霉素+阿糖胞苷)的联合疗法，一组只接受化疗。研究发现，与只接受化疗的对照组相比，接受联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善，Midostaurin（雷德帕斯）组中位总生存期(OS)为74.7月，对照组为25.6月（HR = 0.78；p值为0.009）。Midostaurin（雷德帕斯）组4年总生存率为51.4%，对照组为44.3%。Midostaurin（雷德帕斯）组完全缓解率58.9%，对照组为53.5%。Midostaurin（雷德帕斯）组中位无事件生存期(EFS)为8.2月，对照组为3月。