曲贝替定效果如何？

欧盟委员会和美国食品和药物管理局（FDA）已授予曲贝替定孤儿药地位，可用于软组织肉瘤和卵巢癌。曲贝替定效果如何？

临床试验证实，曲贝替定对于缺少功能性同源重组修复机制的癌症细胞治疗尤其有效。一项发表于Annals of Oncology的II期前瞻性研究分析了曲贝替定治疗BRCA突变和（或）BRCAness表型的复发性卵巢癌的效果。

研究总计纳入100例患者，以曲贝替定1.3 mg/m2静脉治疗，每3周一次。其中94例进行了效果评估，4例CR，33例PR，总体有效率39.4%。在铂类耐药和铂类敏感的人群中，总体有效率分别为31.2%和47.8%，总体临床受益率（缓解+SD）分别为54.2%和73.9%。中位PFS和中位OS分别为18周和72周；铂类敏感的患者期PFS和OS要优于铂类耐药的患者。有69例患者其BRCA状态已知。总体有效率、PFS及OS与BRCA1/2突变状态均无关，涉及DNA修复基因和核苷酸剪切修复的SNP与曲贝替定治疗效果也无关。

研究证实了“反复铂类敏感”的特点是曲贝替定治疗有效的标志。这种情况下，曲贝替定活性和铂类复合物治疗的效果相当，可作为铂类治疗禁忌患者的替代药物治疗。

虽然曲贝替定的治疗效果显著，但遗憾的是曲贝替定还没有在国内上市，患者可以联系国内的海外医疗服务机构（如：医伴旅）获取正规的购药途径。千万不要图便宜从代购手中购买，代购的药品往往性价比不是很高，而且很容易买到假货。