Deferasirox治疗铁质积聚效果如何？

地中海贫血症是一种罕见的遗传性疾病，在国内的患者绝大多数采用的治疗方式除了排铁输血以外就是口服Deferasirox进行治疗。那么，Deferasirox治疗铁质积聚效果如何？

Deferasirox治疗铁质积聚的治疗效果：

一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用Deferasirox的安全性及疗效。

研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L，有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。Deferasirox使用起始剂量为20 mg/kg/d，最高可调至40 mg/kg/d。

共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。

研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准， 51名患者（28％）血象得到改善，其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。28名患者死亡，但均与Deferasirox治疗无关。

结果表明，Deferasirox可降低输血依赖的MDS患者的血清铁蛋白和LPI，且部分患者的血象和肝功能够得到一定程度的改善。