




2001年5月,全球第一个靶向药物——veenat(伊马替尼)获批上市,标志着慢性粒细胞白血病(简称慢粒)的治疗进入了酪氨酸激酶抑制剂(简称TKI)时代。
veenat可谓是难以复制的抗癌奇迹,可能对于新确诊的患者来说,还不是特别了解veenat治疗白血病的疗效,下面医伴旅就来为大家讲解一下。
veenat的主要成分为甲磺酸伊马替尼,是一种2-苯基氨基吡啶衍生物。veenat对Bcr-Abl蛋白的酪氨酸激酶位点具有高度选择性,结合在Bcr-Abl蛋白的酪氨酸激酶活化位点附近,形成空间位阻影响ATP的结合,从而阻止Bcr-Abl蛋白酶的活化及白血病细胞相关信号通路。
临床3期试验显示,相比标准疗法,veenat在所有指标上都彰显出了显著的疗效。以veenat为代表的酪氨酸激酶抑制剂作为一线治疗CML的药物,可使患者10年生存率达85%-90%。在veenat诞生前,只有30%的慢性骨髓性白血病患者能在确诊后活过5年。veenat将这一数字从30%提高到了89%,且在5年后,依旧有98%的患者取得了血液学上的完全缓解。
veenat对正常细胞的增殖生长和正常祖细胞的体外集落生成没有抑制,显示了它的高度特异性。试验表明veenat的抑制活性很强,抑制K562细胞系及来自CML患者的原代细胞的IC50仅为0.05~0.3μM。从而构成了该药临床上高效、安全的药理基础。veenat治疗白血病效果有目共睹。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年3月1日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=021588