地拉罗司治疗铁质积聚患者疗效如何？

地拉罗司用于治疗年龄大于6岁的β-地中海贫血患者因频繁输血(每月浓缩红细胞的给予量≥7mL/kg)所致慢性铁过载；对于6岁以下儿童以及其它输血依赖性疾病所致的铁过载；那么，地拉罗司治疗铁质积聚患者疗效如何？

地拉罗司治疗铁质积聚的治疗效果：

一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用地拉罗司的安全性及疗效。

研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L，有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司使用起始剂量为20 mg/kg/d，最高可调至40 mg/kg/d。共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。

研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。根据国际工作组2006年的标准， 51名患者（28％）血象得到改善，其中只有7例患者接受了生长因子或MDS的治疗。

在为期3年的研究中，138（79.8％）例患者中止了治疗，其中43例（24.8％）因发生了不良事件或病情恶化，23例（13.2％）因实验室检测值异常。最常见的药物相关的不良事件是胃肠功能紊乱和血肌酐上升。

可见，地拉罗司疗效甚好，它对患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症这类因需要长期输血而导致铁质积聚的患者（需要长期输血人士(输血量达100毫升/公斤) 及血清铁蛋白超过1000微克/升）起着良好的辅助作用。