




Eltrombopag是新一代血小板受体激动剂,它的作用主要是促进血小板的生长。Eltrombopag适合用于既往对糖皮质激素类药物、丙种球蛋白等治疗反应不佳的成人(大于等于18周岁)慢性特发性血小板减少性紫癫(ITP)患者,使血小板计数升高,并减少或防止出血。随着对Eltrombopag研究的不断深入,该药目前适用的年龄范围也不断扩大。
Eltrombopag治疗血小板减少症效果怎么样呢?
一项名为EXTEND的临床试验招募了302名患有慢性/持续性ITP的患者(确诊时间大于等于6个月),目的是评估Eltrombopag长期治疗的安全性和有效性。研究结果表明,在接受Eltrombopag治疗的两周内,患者的中位血小板计数升高至≥50×109/ L,同时中位血小板计数> 50×109/ L可以维持4年以上。治疗后,整体出血率降低,根据世界卫生组织的出血量表,在研究中出现的大多数出血情况属于1级或2级。39%的患者能够减少或永久停止一种或多种伴随性ITP药物,且不需要救援治疗,治疗效果至少维持24周。
Eltrombopag是首个获准治疗,成人慢性ITP患者的口服肽类血小板生成素受体激动剂。威尔康奈尔医学院的James Bussel博士也曾表示:Eltrombopag作为一款重要的口服治疗选择,可以提升患者的血小板计数并降低患者的出血率,降低某些患有慢性/持续性ITP患者对并行疗法的治疗需求。Eltrombopag的上市为ITP患者带来了新的治疗方案。
参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月09日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=207027