泊马度胺是一种沙利度胺类似物,也属于免疫调节剂,目前获批的适应症是多发性骨髓瘤(MM)。泊马度胺于2013年2月8日获美国食品药品管理局(FDA)批准上市,之后于2013年8月5日获得欧洲药物管理局(EMA)批准上市的一款联合地塞米松用于治疗多发性骨髓瘤的药物。那么,泊马度胺治疗多发性骨髓瘤效果好吗?
一项纳入682名RRMM患者的研究中,大多数患者同时对来那度胺和硼替佐米难治(80.2%)。中位随访为16.8个月;中位治疗持续时间为4.9个月。
与泊马度胺治疗相关的3/4级治疗突发性不良反应为血液学毒性(中性粒细胞减少[ 49.7% ],贫血[ 33% ],和血小板减少症[ 24.1% ])。常见的3/4级非血液学毒性事件为肺炎(10.9%)和疲乏(5.9%)。3/4级静脉血栓栓塞和周围神经病变比较少见(各占1.6%)。ORR为32.6%,中位DOR为7.4个月。
中位无进展生存期(PFS)和生存期(OS)分别为4.6个月和11.9个月。截止目前,该研究是规模入组人数较多的泊马度胺和低剂量地塞米松治疗RRMM的评估试验,进一步证实了泊马度胺与地塞米松联合方案可带来显著意义的临床获益,并且通常易耐受。
研究人员招募既往采取过2次及以上多发性骨髓瘤(MM)患者(包括来那度胺和蛋白酶抑制剂)进行分析,给予以伊沙妥昔单抗5、10或20mg/kg(每周一次[QW],连续4周,后改为2周一次[Q2W]),泊马度胺 4mg(第1-21天)和地塞米松 40mg(QW),28天一疗程,直到病程进展或出现不可耐受的毒性。主要目的是明确伊沙妥昔单抗在这种联合方案中的推荐剂量。次要目的有评估药代动力学、免疫原性以及治疗效果。共有45位患者接受伊沙妥昔单抗治疗(5mg组 8人、10mg组 31人、20mg组6人)。患者既往治疗次数中位值为3;大多患者(91%)最后一次治疗的效果不佳,82%的患者为来那度胺难治性,84%为蛋白酶体抑制剂难治性。
试验治疗持续时间中位值为9.6个月;19位(42%)患者仍在继续治疗。总体缓解率为62%,缓解持续时间中位值为18.7个月,无进展存活期中位值为17.6个月。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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