去纤苷可治疗哪些疾病？

去纤苷（去纤维钠，defiteli）可治疗哪些疾病？去纤苷（去纤维钠，defiteli）的获批适应症为治疗有肝小静脉闭塞病(VOD)，也称为肝窦阻塞综合征(SOS)，造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者。

去纤苷对成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT制备方案前为患者的体重。

给予去纤苷（去纤维钠，defiteli）共最小21天。如21天后肝VOD的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至VOD的解决或直至最大60天。输注前去纤苷必须被稀释。

去纤苷（去纤维钠，defiteli）有抗凝、促进纤溶等作用，还具有促进血管形成的作用，碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）具有刺激血管形成的作用，而一些研究发现，去纤苷不仅可以与碱性成纤维细胞生长因子（bFGF）结合将bFGF从细胞外基质中动员出来，还可以保护bFGF免遭蛋白酶降解，从而刺激血管生成。

在一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验中，试验中所有患者均在HSCT后被诊断为肝VOD且伴有肾脏或肺功能紊乱。在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷（去纤维钠，defiteli）治疗的严重肝VOD患者的100天生存率为21%-31%。