普纳替尼治疗效果

普纳替尼是一种抗癌药物，别名帕纳替尼。2012年12月经美国FDA批准上市，适应症是用于治疗成人慢性粒细胞白血病（CML）、“费城染色体阳性”（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）。主要用于治疗对达沙替尼或尼洛替尼治疗无效的患者，或不能耐受达沙替尼或尼洛替尼的患者，以及不适合伊马替尼后续治疗的患者。也可用于治疗具有T315I突变的患者。还用于治疗成人未使用过其他TKIs治疗的CML和Ph+ALL。

普纳替尼治疗效果：

Ph+ ALL既往被认为一个高危预后的类型，治疗效果差，往往只能通过异基因造血干细胞移植来获得长期的缓解。自从TKI引入到Ph+ ALL的治疗后，治疗的强度不断减低，预后也越来越好，5 年总生存率为 35%-50%。但仍然存在ABL激酶突变导致的复发难治的情况，尤其是T315I突变的病例，预后非常差。

2019年12月，在美国血液学会年会中MD安德森癌症中心再一次更新了Hyper-CVAD联合普纳替尼（帕纳替尼）一线治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ ALL)的长期随访数据，其长期安全性和有效性数据结果令人惊喜。

患者每21天接受hyper-CVAD与大剂量甲氨蝶呤/阿糖胞苷交替治疗共8个周期。普纳替尼在第1周期的前14天及其余周期中连续每天给予45mg，第2周期时普纳替尼减量至30mg，并在获得完全分子学缓解(CMR)后进一步减少至15mg。CD20表达≥20%的患者在前4个周期给予利妥昔单抗治疗，同时接受12剂的预防性鞘内化疗，甲氨蝶呤和阿糖胞苷交替使用。

68例有活动性疾病的患者100%达到了完全缓解率（CR），总CMR率为86%。没有早期死亡患者。中位随访43个月(范围2-92个月)，61例患者(71%)仍处于缓解状态。

综上所述，在关于普纳替尼的深入研究中，Hyper-CVAD联合普纳替尼治疗白血病患者的效果显著，值得研究。

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