普纳替尼治疗白血病的疗效怎样呢？

普纳替尼（帕纳替尼）是第三代酪氨酸激酶抑制剂，可抑制BCR / ABL而不依赖于突变状态，由美国阿瑞雅德制药公司(ARIAD)生产，2012年被美国FDA批准上市。普纳替尼主要应用于对达沙替尼或尼罗替尼耐药的慢性期，加速期或早期阶段慢性骨髓性白血病（CML）和对达沙替尼耐药的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph + ALL）。

普纳替尼治疗白血病的疗效怎样呢？

普纳替尼（帕纳替尼）对于有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说效果是最好的，其应答率高达70%，对于一代药或者二代药耐药或者不耐受的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说，有51%的应答率，超过一半，对于急性期的慢性粒细胞白血病患者有57%的应答率，而对于爆发期的慢性粒细胞白血病患者和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者，分别有31%和41%的应答率，效果总的来说都比较不错。

普纳替尼是第三代多靶点酪氨酸激酶抑制剂，口服使用，尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼（帕纳替尼）获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。

但是作为靶向药，普纳替尼（帕纳替尼）有一个比较严重的副作用，那就是可以诱发至少35%的动脉梗阻，患者在用药期间必须做好监测工作。

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