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恩西地平可以治疗急性髓性白血病吗?

郭药师
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2025-01-21 13:12:52
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恩西地平可以治疗急性髓性白血病吗?恩西地平(Idhifa)获批的适应症就是携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人急性髓性白血病(AML)患者,所有恩西地平可以治疗急性髓性白血病,且治疗效果显著。

一项I / II期研究评估了有IDH2突变的AML 成人患者在异基因造血细胞移植(alloHCT)后的复发,使用恩西地平(Idhifa)(连续28天周期给药)的效果。该项研究共招募了来自21个部位的280例复发/难治性AML患者,所有患者均接受了5个周期恩西地平(Idhifa)的中位数。作者还报告了接受恩西地平 100 mg /天的患者亚组的结果(n = 214;占整个研究人群的76.2%)。该组的中位年龄为68岁,48例(22.4%)至少接受过三次AML治疗。

试验结果显示,中位随访时间为7.8个月(范围未报告),恩西地平(Idhifa) 100-mg / day组与整个研究人群的反应率相似。总体反应率在100mg /天组中为33.2%,在所有给药组中为33.9%。每组中大约19%的患者出现CR。根据复发或难治性疾病状况,反应率似乎没有差异。所有患者使用恩西地平(Idhifa)的安全性结果与之前报道的一致,最常见的每种级别不良事件(AEs)包括:间接高胆红素血症(40.3%),恶心(28%),食欲下降(17.7%),最常见的3-4级治疗急症AEs包括:高胆红素血症(10.4%),IDH分化综合征(IDH-DS; 6.4%), 贫血(5.5%)。

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参考资料: FDA说明书更新于2025年1月12日,FDA说明书网址:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606

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