




2020年5月8日,全球首款用于治疗RET基因变异的靶向药selpercatinib(塞尔帕替尼,LOXO-292,Retevmo)获得FDA加速批准上市,打破了RET基因融合患者无药可用的僵局!用于经FDA批准的测试RET融合阳性转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。
针对非小细胞肺癌的1/2期试验共纳入了144例RET融合的晚期患者,包括39名既往未经治疗的患者,以及105名至少接受过铂类化疗的患者,这些患者近半数已经接受过3种治疗,包括免疫疗法。在未经治疗的患者中,85%达到部分缓解,10%疾病稳定。治疗6个月时,90%的患者仍然对疗法有持续响应。
在既往接受过治疗的患者中,2%完全缓解,62%部分缓解,29%疾病稳定。中位持续缓解时间为17.5个月,在中位随访时间12个月时,有63%的患者仍然处于缓解状态。中位无进展生存期(PFS)为16.5个月。试验开始时,11名受试者已经出现可测量的脑转移灶。经过治疗,10名(91%)患者有颅内缓解,其中3名完全缓解。颅内缓解的中位持续时间为10.1个月。
塞尔帕替尼(selpercatinib)这款“传奇”的抗癌靶向药曾经在癌症靶向治疗领域引起了一波刷屏:针对RET突变基因,LOXO-292创造了非常惊艳的疗效。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年12月18日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=213246