塞普替尼(Retevmo)的作用机制是什么？

塞普替尼（Retevmo）是一种选择性RET激酶抑制剂，它能阻断某些酶，从而减缓由异常RET基因引发的癌症生长。在癌症肿瘤中阻断RET可以抑制癌症发展。

患者需通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准的特定生物标志物检测，才能使用塞普替尼进行治疗。

塞普替尼被视为一种靶向药物疗法，它能阻断使癌症不受控制生长的特定途径。它用于治疗已扩散至附近组织或淋巴结的局部晚期癌症，以及已扩散到身体其他部位或器官的晚期或转移性癌症。

晚期和转移性癌症较难治愈，但通过治疗可能会减缓病情发展，并在部分患者中延长生存期。

塞普替尼用于治疗：

成人RET（转染期间重排）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。

患有RET突变、需要全身治疗的2岁及以上成人和儿童的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）。

患有RET基因融合、需要全身治疗，且接受放射性碘治疗无效或不再有效的2岁及以上成人和儿童的晚期或转移性甲状腺癌（若放射性碘治疗适用）。

患有RET基因融合，在先前全身治疗期间或之后病情进展，或没有满意替代治疗方案的2岁及以上成人和儿童的局部晚期或转移性实体瘤。

局部晚期或转移性实体瘤的适应症是基于总体缓解率和缓解持续时间，经FDA加速审批程序获批的。后续是否持续获批可能取决于进一步确证性试验中证实的临床获益情况。

塞普替尼的作用机制是什么？

塞普替尼的作用机制是抑制RET驱动型癌症中RET的生成。基因的异常改变可导致癌症生长。一种可能发生变化的基因称为RET（转染期间重排），它已在某些类型的癌症中被发现。

正常情况下，RET用于帮助细胞间相互通信（称为“细胞信号传导”），以确保细胞健康运作。

但如果发生基因改变，RET可能会持续激活，导致癌细胞不受控制地生长。在癌症肿瘤中阻断RET可以减缓癌症生长。

癌症中的RET基因可与另一个基因融合，这被称为RET融合。RET融合可见于肺癌、甲状腺肿瘤以及其他实体癌（如胰腺癌、结肠癌和乳腺癌）中。

图片来自公开渠道（如FDA官网、原研药厂官网等），仅供参考。

塞普替尼是化疗药物吗？

不，塞普替尼被认为是一种靶向药物疗法，而非传统的化疗药物。它通过口服胶囊或片剂给药，而非静脉注射。

像塞普替尼这样的靶向药物疗法，通过阻断使癌症不受控制生长的特定途径发挥作用。

靶向药物疗法能够识别并攻击特定类型的癌细胞，对健康细胞的损害可能较小；然而，即使对健康细胞而言，常见且严重的副作用仍可能发生。

化疗通过杀死快速生长的癌细胞发挥作用，但也会对正常细胞产生不利影响。

塞普替尼副作用

塞普替尼可能会引发严重的副作用，例如肺部（炎症/肿胀）、肝脏、心脏、甲状腺或其他身体系统出现严重甚至危及生命的问题。

它还可能导致高血压、心律改变、伤口愈合问题或出血，也可能发生严重的过敏反应。

成人常见副作用

在至少25%的成年实体瘤患者中，塞普替尼的常见副作用包括：体液潴留（肿胀或水肿）、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹部疼痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。

在至少5%的成年实体瘤患者中，3级或4级实验室检查变化包括：淋巴细胞减少、丙氨酸氨基转移酶（ALT）升高、天冬氨酸氨基转移酶（AST）升高、血钠降低和血钙降低。

儿童常见副作用

在至少25%的儿童实体瘤患者中，最常见的不良反应包括：肌肉骨骼疼痛、腹泻、头痛、恶心、呕吐、冠状病毒感染、腹痛、疲劳、发热和出血。

在至少5%的儿童实体瘤患者中，3级或4级实验室检查变化包括：血钙降低、血红蛋白降低和中性粒细胞减少。

这并非塞普替尼副作用的完整列表。关于治疗期间可能出现的副作用，你应与医生沟通以了解相关情况（最后更新于2024年11月6日）。