血小板减少症治疗药物艾曲波帕治疗效果怎么样？

郭药师

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2025-01-21 17:34:51

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艾曲波帕（Revolade）作为第2代血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)，目前已被批准用于慢性免疫性血小板减少症、重型再生障碍性贫血(SAA)及慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染等疾病相关血小板减少。那么，在治疗血小板减少症方面，艾曲波帕治疗效果怎么样呢？

为探讨艾曲波帕治疗儿童慢性免疫性血小板减少症的疗效及安全性，国内一项研究收集3例应用艾曲波帕治疗慢性免疫性血小板减少症患儿的临床资料并复习相关文献。结果，3例慢性免疫性血小板减少症患儿，男2例，女1例，年龄8—10岁，反复皮肤瘀点瘀斑，血小板计数(PLT)低于20×109／L，类固醇激素依赖或无效，艾曲波帕治疗前病程均超过12个月；口服艾曲波帕25mg qd[约1mg/(kg·d)]，1～2周后均出现治疗反应(PLT>50×1000000000／L)，瘀点瘀斑消失。

由于经济原因，1例于治疗2个月后停药，停药2周后PLT下降至7×109／L；1例治疗5个月后停药，继续随访1年PLT稳定于50×1000000000／L以上。1例艾曲波帕加量[约2mg／(kg·d)]后，血小板计数恢复正常。3例在口服艾曲波帕期间均未出现不良反应。

结论：艾曲波帕口服方便且较为安全，能短期内提升慢性免疫性血小板减少症患儿的血小板水平，改善出血症状，疗效可能与疗程和剂量相关，但费用较高，在国内长期治疗受到限制。针对于这一问题，患者可联系医伴旅来获取性价比更高的艾曲波帕，以此来达到减轻患者经济负担的目的。

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参考资料： FDA说明书更新于2025年06月，FDA说明书网址：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=022291

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