地拉罗司去铁的效果

美国食品药品管理局（FDA）于 1 月 23 日批准地拉罗司（恩瑞格）新适应症，用于 10 岁及以上非输血依赖性地中海贫血 (NTDT) 患者的慢性铁过载治疗。地拉罗司的上市也是备受患者们的关注，今天咱们就来详细了解一下地拉罗司去铁的效果。

一项多中心、前瞻性临床试验用于评估低危或中危-1骨髓增生异常综合征（MDS）患者使用地拉罗司（恩瑞格）的安全性及疗效。 研究选择血清铁蛋白≥1000μg/L,有输血依赖且已输红细胞≥20U的患者入组。地拉罗司（恩瑞格）使用起始剂量为20 mg/kg/d,最高可调至40 mg/kg/d. 共176例患者入组研究，其中173例接受治疗。53％的患者完成12个月的治疗（n =91），其平均血清铁蛋白下降23％，36.7％的患者完成了2年（N =49）治疗，36.5％的患者完成3年的治疗（N = 33）。 研究发现，血清铁蛋白的减少与ALT改善呈显著正相关（P <0.001）。68例（39.3％）患者基线不稳定血浆铁（LPI）升高。13周后，所有LPI基线水平异常的患者均恢复正常。 探讨铁螯合剂地拉罗司（恩瑞格）治疗重型β-地中海贫血（β-thalassemia major，β-TM）铁过载患儿的疗效及安全性。

方法随机选择24例规律输血的β-TM铁过载患儿，参加地拉罗司不同服药剂量的临床研究，调查血清铁蛋白（SF）的变化及不良反应。并将持续服用地拉罗司 5年患儿与同期使用去铁胺联合去铁酮治疗患儿（对照组）的心脏MRI T2，肝脏MRI T2值进行比较。 结果：地拉罗司（恩瑞格）每日20～30 mg/kg的起始剂量对于铁过载患儿无明显效果，加量至每日30～40 mg/kg后SF水平下降显著（U=58，P0.01）；不良反应以血清肝脏转氨酶升高最为常见，其次为血清肌酐非进行性升高。 持续地拉罗司治疗5年组SF水平明显低于对照组（1748±481 ng/mL vs 3462±1744 ng/mL，P0.05）；肝脏MRI T2值明显高于对照组（8.5±2.9 ms vs 2.7±1.9 ms，P0.01）。两组心脏MRI T2均值比较差异无统计学意义。

结论：地拉罗司（恩瑞格）能显著降低β-TM患儿SF水平，并显示出剂量依赖性变化；其对心脏铁负荷的减少未显示出明显优势，而对肝脏铁负荷的减低疗效显著。

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