




维莫德吉(vismodegib)为刺猬途径的抑制剂,适用于晚期基底细胞癌(BCC)的治疗。研究发现,BCC患者存在着PTCH受体的缺陷,该缺陷直接导致Hh 信号通路的激活,从而导致BCC的发生。维莫德吉作为Hh途径抑制剂,结合并抑制SMO,从而导致基底细胞癌癌细胞的凋亡。本药作为一种Hh通路抑制剂,其作用靶点新颖,该通路新药前景广阔。那么,维莫德吉治疗晚期基底细胞癌效果到底怎么样呢?
一项著名的实验表明维莫德吉在安全性方面以及有效性具有一定的效果,在为期30个月的实验中,维莫德吉用于晚期基底细胞癌(ERIVANCE BCC)试验在不适合手术的局部晚期基底细胞癌(laBCC)患者身上及转移性基底细胞癌(mBCC)患者身上对每天口服 150mg 维莫德吉的治疗结果进行了评价。
这项 30 个月更新的试验包括研究者评价的有效性结果和一项安全性分析,有33名mBCC患者及 63 名laBCC 患者参与。结果显示,mBCC患者的客观缓解率为48.5%,laBCC患者的客观缓解率为60.3%,这与最初分析中报道的研究者评价结果相似(分别为45.5% 和60.3%)。
mBCC患者使用维莫德吉(vismodegib)的中位缓解持续时间为14.8个月,laBCC患者的中位缓解持续时间为26.2个月。这与最初分析的12.9个月及7.6个月的结果相比缓解持续时间增加,尤其是laBCC患者的中位缓解持续时间有明显的增加。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年03月27日的说明书:https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=203388