艾曲波帕对血小板减少症的疗效

艾曲波帕是一种促血小板生成素受体激动剂，适用于治疗免疫性血小板减少症，对糖皮质激素、免疫球蛋白或脾切除反应不佳的患者。

PETIT2是在12个国家38个中心进行的随机、多中心、安慰剂对照试验。参与者为1~17岁慢性免疫性血小板减少症患者，其血小板计数低于30×109/L，将其随机分为艾曲波帕组和对照组。研究者还根据年龄将其分层 (12~17岁、6~11岁、1~5 岁)。艾曲波帕(Revolade)组：1~5岁儿童口服混悬制剂，其余则服用药片 qd，共13周。6~17岁患者根据体重、种族将初始剂量控制在50~25 mg/天之间（1~5岁：1.2 mg/kg/天 或0.8 mg/kg/天（东亚人）。完成该双盲试验的病人将会进入为期24周的开放治疗实验，所有病人将会接受艾曲波帕治疗，安慰剂组以初始剂量开始治疗，实验组按照确定的剂量继续治疗。

在为期24周的开放实验中，70/87（80%）名患者血小板计数曾达到过50×109/L。实验过程中不良反应事件在艾曲波帕组更常见：鼻咽炎(11，17%)、鼻炎 (10，16%)、上呼吸道感染(7，11%)、 咳嗽 (7，11%)。艾曲波帕/艾曲博帕(Revolade)组中有5（8%）名患者出现了严重不良反应事件，该数据在对照组为4（14%）。整个研究期间没有发生死亡、肿瘤或血栓形成事件。总体来说Elbonix（艾曲波帕）效果是非常不错的。