




白血病相信是大家都比较熟悉的一种恶性肿瘤疾病,急性髓细胞性白血病(AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病,临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等,多数病例病情急重,预后凶险,如不及时治疗常可危及生命。目前越来越多的白血病治疗药获批上市,为白血病患者的治疗带来了新的选择,恩西地平就是其中之一。
恩西地平的研发公司是新基制药,2017年8月在美国获批上市,主要用于治疗IDH2突变的成人复发或难治性急性髓细胞白血病,这也是首个肿瘤代谢药。
在复发性/难治性AML患者中,有8%-19%的患者带有IDH2突变,作为目前为止FDA批准的唯一一款针对这一特殊患者群体的疗法,恩西地平的面世将可在一定程度上满足IDH2阳性的复发性/难治性AML患者群体的治疗需求。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。经研究表明,恩西地平为这类患者群体带来完全缓解(CR)和部分血液学改善的完全缓解率(CRh)为23%,中位数的缓解持续时间为8.2个月。而且由于效果明显,FDA比预期提前了一个月批准其上市。
虽然恩西地平的治疗效果不错,但是患者需要警惕它的黑框警告,该药会引发分化综合征,如未治疗可能会致命,如果患者出现疑似症状需要及时联系医生处理。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2025年1月12日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=209606