




阿卡替尼(阿卡拉布替尼)是一种用于抑制布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 功能的靶向治疗用药。BTK是一种 细胞内的蛋白,在恶性 B 细胞中可能存在过度表达的现象。Acalabrutinib(阿卡替尼)能够阻断 BCR 信号,并抑制恶性 B 细胞肿瘤的生长及存活。
慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)是主要发生在中老年人群的一种成熟B淋巴细胞克隆增殖性肿瘤,2019年11月21日,美国FDA批准阿卡替尼用于治疗患有慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的成人患者。白血病治疗用药阿卡拉布替尼效果怎么样?
阿斯利康宣布其BTK抑制剂Calquence(阿卡替尼)在2项临床试验II期ACE-CL-001研究中显示出治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)的长期疗效和耐受性。
在II期ACE-CL-001研究中,86%的患者接受了阿卡替尼(阿卡拉布替尼)一线治疗,平均随访时间超过4年。结果显示:患者总体应答率(ORR)为97%,其中7%为完全应答(CR),90%为部分应答(PR),具有高风险疾病特征的患者亚组的ORR为100%,这些患者包括基因组畸变(17p缺失和TP53突变)、免疫球蛋白突变状态(IGHV未突变)和复杂核型。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年7月14日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=216405