




2019年8月16日,美国FDA批准了靶向药恩曲替尼(Entrectinib)上市。不管是什么癌症,肺癌、乳腺癌、肠癌、肝癌、胃癌……只要有NTRK基因突变,恩曲替尼都能治疗。另外,对于有ROS1基因突变的非小细胞肺癌,恩曲替尼也能治疗。所以,恩曲替尼是一种广谱抗癌药,恩曲替尼的适应症不看癌症种类,只看基因突变类型。这是FDA批准的第二种只看基因突变类型,不看癌症种类的抗癌药。2018年11月,FDA批准上市的抗癌新药Larotrectinib也是可以治疗携带NTRK基因突变的所有实体肿瘤,不分癌症种类。
2019年6月召开的美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,研究人员发布了恩曲替尼治疗多种癌症的临床试验数据,非常惊艳。对于NTRK基因突变患者:54位患者中,有31位患者肿瘤明显缩小,客观有效率57%,其中42位没有脑转移的患者有效率59.5%,12位有脑转移的患者有效率50%。对于ROS1基因突变患者: 53位肺癌,41位患者肿瘤明显缩小,客观有效率77%,其中30位没有脑转移的患者有效率80%,23位有脑转移的患者有效率73.9%。也就是说,对于有NTRK基因突变的癌症,恩曲替尼的有效率是57%;对于ROS1基因突变的非小细胞肺癌,恩曲替尼的有效率为77%。并且,恩曲替尼对于已经出现癌症脑转移的患者,效果同样显著。
遗憾的是,恩曲替尼并未在中国大陆上市,仅在欧美、香港等少数国家和地区上市。对于大陆患者来说获取恩曲替尼的方式就有些困难,可以通过国内专业的海外医疗服务机构获取香港上市的恩曲替尼。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2024年06月05日的说明书https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=218550