急性髓系白血病是一种快速进展的血液和骨髓肿瘤,以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征,发病率随年龄的增大而明显升高,中位发病年龄为66岁。恩西地平适应用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。
临床研究纳入了具有IDH2突变的晚期血液系统恶性肿瘤患者。其中纳入的IDH2突变新诊断AML老年患者为39例。3例在恩西地平治疗期间达到完全缓解(CR),其中2例患者完成了27个治疗周期,另1例患者完成了35个治疗周期。所有患者恩西地平治疗周期的中位数为6(范围1-35)。 在研究扩展阶段,其余29例患者100mg推荐剂量每日一次。患者中位年龄为77岁,26例患者IDH2-R140突变,12例患者IDH2-R172突变。研究中,12例患者达到了IWG定义的缓解,ORR为30.8%。达首次反应和最佳反应的中位时间分别为1.9个月和3.7个月。7例患者(18%)达到CR,1例(3%)达到CRi。中位缓解持续时间均未达到(NR)。
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