




印度版芦可替尼适用于什么病症呢?芦可替尼在2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF),治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状,也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。美国FDA也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的治疗。
芦可替尼口服给药,可与食物同服用或不同时服用;如丢失一剂量,无须弥补,但是需要正常服用下一剂量;当血小板计数减少时中止给药,可考虑逐步减少鲁索替尼的使用剂量,如每周减少5mg/次,每天2次。对于吞咽困难的患者,可以通过鼻胃管给药。将鲁索替尼片剂溶解在10mL的水中,搅拌约10min;充分溶解后的6小时内,用适当的注射器通过鼻胃管给药。应用约75mL的水冲洗鼻胃管。
骨髓纤维化症(MF)是骨髓增殖性肿瘤的一种类型,其主要特征为骨髓纤维化、血细胞减少以及髓外造血。
通常,MF患者存在不同程度的脾大症状,并伴有发热、体重减轻及盗汗等全身症状,以上表现极大的降低了MF患者的生活质量。芦可替尼是一种选择性强效 JAK1/JAK2 抑制剂,而研究认为MF的发病机制可能与 JAK 及 STAT 通路的调节异常有关。芦可替尼的应用能快速且持久地减轻MF患者的脾大症状,改善MF的相关症状(如发热、盗汗及腹痛等),进而提升患者的生活质量。
在治疗过程中,芦可替尼组的146例患者一直坚持原有治疗,而BAT组的73例患者中有45例中途转至芦可替尼组进行治疗。经过随访发现,在原有的芦可替尼组146例患者中,41例患者达到脾脏体积减小≥35%,比率为28%;BAT组患者却无1例患者达到此项标准。且值得注意的是:在BAT组转至芦可替尼组治疗的45例患者中,有19例曾达到过脾脏体积减小≥35%的标准,达到率为42.2%。
芦可替尼组患者的中位总体生存时间(OS)仍未达到,而BAT组仅为4.1年(芦可替尼组优于BAT组),进一步采用意向性分析(ITT)得知:芦可替尼组患者的死亡率比BAT组减少33%。此外,芦可替尼组脾脏反应维持的时间也是优于BAT组的。
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参考资料: FDA说明书,FDA更新于2023年1月31日,https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=202192